| Аннотация | В современной биологии и медицине накапливается всё больше данных, свидетельствующих о том, что многие болезни человека, в том числе наиболее распространённые (сердечно-сосудистые, онкологические и др.), прямо или косвенно связаны с дефектами его генома, в первую очередь с дефектами структуры генов, кодирующих жизненно важные белки. Исправление геномных дефектов открывает путь к радикальному излечению. Этим и объясняется возникновение генной терапии - введение "здоровых" генов в клетки пациентов. Однако опыт последнего десятилетия показал, что прогресс здесь гораздо медленнее, чем ожидалось. На основе результатов собственных исследований и обобщения данных мировой литературы автор публикуемой ниже статьи предлагает альтернативу генной терапии: генный дефект исправлять не на уровне генома, а на уровне синтеза генного продукта — белка. В статье обсуждаются преимущества и недостатки нового подхода, названного автором "трансляционной терапией. |
|---|